2007年，联合国大会决议通过将每年4月2日定为世界儿童自闭症宣传日。自闭症，又被称作孤独症，是一种发病于婴幼儿时期的严重的大脑发育障碍性疾病，其主要表现为：语言与情绪表达困难、社交互动障碍、认知障碍等，极大地影响了患者的行为能力与生活质量。2018年4月，美国疾病控制与预防中心更是提出将自闭症患病率由原先的1:68提升至1:59。虽然人们对于自闭症的病因研究具有十分广泛的兴趣，但其具体的致病机理依然未被阐明。迄今为止，仍然缺乏有效的治疗药物可以治愈或者缓解自闭症患者的主要不良症状。

组分中药国家重点实验室李越教授课题组一直致力于神经干细胞生物学的分子机理探讨以及中医药经典名方及其有效组分调控神经发生、治疗自闭症及相关神经发育障碍性疾病的作用机制研究与开发。近年来，在神经发育障碍性疾病研究领域，取得了一系列原创性成果，以第一作者或通讯作者身份在国际权威期刊共发表多篇学术论文，包括：“PNAS”、“Science TranslationalMedicine”、“NatureCommunications”、“Neuroscientist”、“Neuroscience”、“Pharmacological Research”、“Reviews in theNeurosciences”和“Neurobiologyof Learning and Memory”，并获得美国授权专利一项。

脆性X染色体综合征不仅是一种常见的遗传性智力与认知功能障碍性疾病，而且是引起自闭症谱系障碍最常见的单基因缺陷性疾病。该疾病的发生主要是由于脆性X智力低下基因（FMR1）的突变，从而导致脆性X智力低下蛋白（FMRP）的功能缺失所引起的。李越课题组的研究表明，在神经干细胞中脆性X智力低下蛋白（FMRP）的功能性缺失可以引起MDM2过度表达所带来的P53蛋白质过度降解，最终导致异常神经发生及相关认知功能障碍，该研究结果发表在“ScienceTranslational Medicine”杂志上。

在中药治疗神经发育障碍性疾病方面，发现中药姜黄活性成分姜黄素可以通过调控组氨酸乙酰化的表达水平治疗脆性X染色体综合征小鼠的神经发生与认知功能障碍，该研究结果发表在“NatureCommunications”杂志上。

在中药调控神经发生的作用机制研究方面，发现中药黄芩活性成分黄芩苷可以通过调控STAT3磷酸化和bHLH家族相关蛋白的表达促进神经干细胞定向分化为神经元，该研究结果发表在“BrainResearch”杂志上，其发现把清热类中药及其活性成分与神经干细胞的神经发生过程联系到了一起，为中药被应用于治疗神经发育障碍性疾病提供了新的研究思路和实验依据。

上述一系列研究结合中医药领域、神经科学领域与干细胞生物学领域为寻找治疗自闭症及相关神经发育障碍性疾病的有效作用靶点和药物研发提供了广阔的思路与范例。

最近，李越教授课题组在多个国际权威期刊，包括：“Reviews in the Neurosciences”、“Neuroscientist”和“Pharmacological Research”发表综述文章，不仅初步探讨了肠道菌群差异对自闭症患者性别差异的影响，而且讨论了神经干细胞微环境对神经发生的调控作用及其对神经系统疾病发生和发展的影响，以及辣椒素对不同类型干细胞增殖和分化的调控作用，希望有助于解析自闭症及相关神经发育障碍性疾病的成因，并为未来的临床治疗提供新的思路和方法。